Voici un article paru sur le Forum de la FMO.
J'espère qui répondra à certaines questions qui peuvent mettre posé.
Amicalement
"Maladie rare ou maladie orpheline ?
On nous pose très souvent cette question. Voici quelques éléments de réponse :
Que les maladies soient dites rares ou orphelines, ce qui compte, c'est que trop de personnes atteintes souffrent dans l'isolement, la méconnaissance de leur pathologie par le personnel de santé et les pouvoirs publics et l'abandon par la recherche privée.
D'où ce forum, d'où ce site, d'où la nécessité de se battre tous ensemble qui a entraîné, il y a plus de douze ans, la création de la Fédération des Maladies Orphelines.
Ceci étant dit, il y a une nuance entre les appellations "maladies orphelines" et "maladies rares", la plupart des maladies rares faisant partie intégrante de l'immense famille des maladies orphelines.
La définition des maladies orphelines dérive d'une loi américaine (Orphan drug act - janvier 1983) sur les médicaments orphelins, c'est à dire non rentables.
Une maladie orpheline est une maladie pour laquelle le développement et la commercialisation d'un traitement ne permettent pas de dégager des bénéfices ; c'est, de ce fait, une maladie abandonnée.
Par extension, on donne ce nom de "maladie orpheline" à toute affection méconnue ou délaissée :
- soit parce qu'elle touche peu de personnes (cas des maladies rares),
- soit parce qu'elle touche peu de personnes dans une région mais beaucoup ailleurs (exemple : drépanocytose)
- soit parce qu'elle touche des personnes non solvables (la tuberculose n'est pas rare en France, mais elle touche principalement les personnes qui n'ont pas les moyens de se soigner),
- soit parce que le coût de la recherche est très important (cas des maladies multifactorielles, notamment à composante génétique (exemple : sclérose en plaques) - cas de maladies complexes sans piste de recherche évidente),
- soit parce que le coût de traitements existants est très élevé (jusqu'à 150000 € par an par exemple pour la maladie de Fabry ou 30 000 € pour certains cancers du sein),
- soit parce que le pays ou la région possède peu de moyens financiers, industriels ou médicaux pour prendre en charge cette maladie (exemples : Sida dans les pays en développement ou maladies tropicales dans les pays du Nord)
- soit parce que les acteurs de santé s'en désintéressent ou s'en détournent (exemples : accidents médicamenteux, etc.)
- soit parce que le statut de "maladie" est dénié ou en débat, alors que de nombreuses personnes souffrent effectivement de "quelque chose" (exemples : fibromyalgie, myofasciite à macrophages, syndrome de fatigue chronique)
Comme vous le voyez, certaines maladies orphelines ne sont pas rares.
Cependant, parmi les maladies orphelines, il y a beaucoup de maladies rares ; c'est la raison pour laquelle on utilise souvent les deux appellations sans vraiment les différencier."
J'espère qui répondra à certaines questions qui peuvent mettre posé.
Amicalement
"Maladie rare ou maladie orpheline ?
On nous pose très souvent cette question. Voici quelques éléments de réponse :
Que les maladies soient dites rares ou orphelines, ce qui compte, c'est que trop de personnes atteintes souffrent dans l'isolement, la méconnaissance de leur pathologie par le personnel de santé et les pouvoirs publics et l'abandon par la recherche privée.
D'où ce forum, d'où ce site, d'où la nécessité de se battre tous ensemble qui a entraîné, il y a plus de douze ans, la création de la Fédération des Maladies Orphelines.
Ceci étant dit, il y a une nuance entre les appellations "maladies orphelines" et "maladies rares", la plupart des maladies rares faisant partie intégrante de l'immense famille des maladies orphelines.
La définition des maladies orphelines dérive d'une loi américaine (Orphan drug act - janvier 1983) sur les médicaments orphelins, c'est à dire non rentables.
Une maladie orpheline est une maladie pour laquelle le développement et la commercialisation d'un traitement ne permettent pas de dégager des bénéfices ; c'est, de ce fait, une maladie abandonnée.
Par extension, on donne ce nom de "maladie orpheline" à toute affection méconnue ou délaissée :
- soit parce qu'elle touche peu de personnes (cas des maladies rares),
- soit parce qu'elle touche peu de personnes dans une région mais beaucoup ailleurs (exemple : drépanocytose)
- soit parce qu'elle touche des personnes non solvables (la tuberculose n'est pas rare en France, mais elle touche principalement les personnes qui n'ont pas les moyens de se soigner),
- soit parce que le coût de la recherche est très important (cas des maladies multifactorielles, notamment à composante génétique (exemple : sclérose en plaques) - cas de maladies complexes sans piste de recherche évidente),
- soit parce que le coût de traitements existants est très élevé (jusqu'à 150000 € par an par exemple pour la maladie de Fabry ou 30 000 € pour certains cancers du sein),
- soit parce que le pays ou la région possède peu de moyens financiers, industriels ou médicaux pour prendre en charge cette maladie (exemples : Sida dans les pays en développement ou maladies tropicales dans les pays du Nord)
- soit parce que les acteurs de santé s'en désintéressent ou s'en détournent (exemples : accidents médicamenteux, etc.)
- soit parce que le statut de "maladie" est dénié ou en débat, alors que de nombreuses personnes souffrent effectivement de "quelque chose" (exemples : fibromyalgie, myofasciite à macrophages, syndrome de fatigue chronique)
Comme vous le voyez, certaines maladies orphelines ne sont pas rares.
Cependant, parmi les maladies orphelines, il y a beaucoup de maladies rares ; c'est la raison pour laquelle on utilise souvent les deux appellations sans vraiment les différencier."
